Ahora que la FDA aprobó la primera fase del ensayo EBT-101, es momento de hablar sobre la tecnología CRISPR, en qué consiste y cuál es su relación con el VIH.
A través de un comunicado en septiembre de 2021, el laboratorio Excision BioTherapeutics informó que la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA por sus siglas en inglés) autorizó la primera fase del EBT-101, ensayo en el que se analizará el desempeño de la herramienta CRISPR en el manejo, tratamiento y la posible cura del VIH. Para dicha evaluación se contará con la participación de personas que viven con VIH tipo 1. Los factores a observar son la seguridad, tolerancia y eficiencia.
Tal y como lo detalló la compañía, el EBT-101 se basa en la tecnología CRISPR, misma que se define como una terapia genética. Es decir: el tratamiento está destinado a 3 elementos del genoma del VIH. Al tomar como referencia los resultados de estudios preclínicos, se tiene la hipótesis de que la tecnología CRISPR puede ser una oportunidad y alternativa para quienes viven con VIH. Al respecto, el director ejecutivo de Excision BioTherapeutics, Daniel Dornbusch, comentó lo siguiente:
«Esto representa un hito muy importante. Es el resultado de años de compromiso para desarrollar una cura funcional. Aunque los tratamientos antirretrovirales pueden controlar el VIH, es un tratamiento de por vida».
Otros detalles
En una entrevista con Philly Mag, Dornbusch especificó que el requisito para las personas candidatas fue que se mantuvieran estables a partir de los medicamentos antirretrovirales (ARV). Recibirán una sola dosis. La vía de administración será intravenosa y tendrá la duración de 1 o 2 horas.
Una vez que se complete este paso, las y los candidatos estarán bajo observación durante 3 meses. En este periodo continuarán con el tratamiento ARV. Posteriormente, lo suspenderán. Durante todo el proceso las y los participantes tendrán la compañía de médicos especialistas.
En este intervalo, el laboratorio llevará a cabo pruebas paralelas en donde se administrará más de una dosis. En la misma charla, el titular de Excision BioTherapeutics expresó que el ensayo EBT-101, basado en la tecnología CRISPR, no solo tiene que ver con ser un gran avance para el tratamiento del VIH. Si las observaciones son favorables, esta terapia genética podría ser una alternativa para ITS como la sífilis y la hepatitis B.
Y a todo esto, ¿en qué consiste la tecnología CRISPR?
En principio, CRISPR es el acrónimo para Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Es decir: repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas. Así como su nombre lo indica, estas se producen en el genoma (material genético) de ciertas bacterias. Como sistema, CRISPR puede actuar como un mecanismo de defensa. Por lo general, funciona en 3 etapas:
- Fragmentos de ADN derivados de los virus se incorporan cerca de una zona del genoma bacteriano.
- Los fragmentos se transcriben y generan un ARN no codificante (o sea, que no se traduce en una proteína).
- Ensamblaje del ARN y la proteína Cas para proteger a las células de fragmentos invasores.
A través de estas observaciones, la tecnología CRISPR ha tenido resultados favorables en el manejo de padecimientos como fibrosis quística y hemofilia. Asimismo, se ha logrado modificar el material genético de algunos mosquitos para que no sean transmisores de malaria. Entre los estudios más importantes se encuentran aquellos que se destinan a analizar los mecanismos de resistencia a los antibióticos.
¿Ya estabas enterado/a/e de que la herramienta CRISPR tiene posibilidades de ser un tratamiento promisorio para quienes viven con VIH?
Con información de Revista Ciencia, Vol.70, Philly Mag y GlobeNews Wire
